Le Tribunal de l'Union européenne estime que l'autorisation de mise sur le marché peut être délivrée à un médicament orphelin en raison d’un usage médical bien établi depuis plus de dix ans.

Le 30 octobre 2009, un laboratoire pharmaceutique français a déposé auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le médicament orphelin Orphacol, dont la substance active est l’acide cholique, destiné à traiter des rares mais très sérieuses affections hépatiques.En décembre 2010, le comité des médicaments à usage humain (CMUH), qui relève de l’EMA, a émis un avis favorable recommandant l’octroi d’une AMM. En octobre 2011, le comité permanent a délivré un avis défavorable à l’égard d'un projet de décision de la Commission (...)